Belowende geenterapie om gehoor by dowe kinders te herstel

Belowende geenterapie om gehoor by dowe kinders te herstel

'n Gevorderde kliniese proef met geenterapie het gehoor aan vyf kinders wat doof gebore is, herstel. Na ses maande was die kinders in staat om spraak te herken en gesprekke te voer, wat hoop laat ontstaan ​​het vir die wyer gebruik daarvan in die nabye toekoms, volgens wat gepubliseer is deur die New Atlas webwerf, met verwysing na die joernaal Science Advances.

Oorerflike toestand

Pasiënte in die proef het gely aan 'n genetiese toestand genaamd outosomale resessiewe doofheid 9 (DFNB9), wat die gevolg is van 'n mutasie in 'n geen genaamd OTOF, wat die proteïen otoferlin produseer, wat help om elektriese impulse van die koglea na die brein oor te dra, waar dit kan as klank geïnterpreteer word – maar daarsonder Daardie seine sal nooit daar uitkom nie. Omdat dit deur ’n enkele mutasie veroorsaak word en geen fisiese skade aan die selle behels nie, sê die span DFNB9 is ’n ideale kandidaat vir hierdie tipe geenterapie.

In die studie wat deur navorsers van Harvard Mediese Skool, Massachusetts Eye and Ear en Fudan in China gedoen is, behels geenterapie die verpakking van die OTOF-geen in virale draers en die inspuiting van die mengsel in die binneoorvloeistof. Die virusse het toe na selle in die koglea gesoek en die geen daarin geplaas, wat hulle in staat gestel het om die ontbrekende outoferlin-proteïen te begin maak en gehoor te herstel.

Kogleêre inplanting

Ses kinders, tussen een en sewe jaar oud, wie se DFNB9 hulle heeltemal doof gelaat het, het ook aan die studie deelgeneem. Vier pasiënte is toegerus met kogleêre inplantings, wat die probleem omseil het en hulle kon laat leer om spraak en ander geluide te herken. In hierdie geval is die oorplantings gestaak.

merkwaardige verbetering

Ná geenterapie is die kinders vir 26 weke gevolg. Op daardie tydstip het vyf uit ses aansienlike verbetering getoon, met die drie ouer kinders wat spraak kon verstaan ​​en daarop reageer, terwyl twee dit in 'n rumoerige kamer kon optel en 'n gesprek oor die telefoon kon voer. Sommige van die kinders was te jonk om die gewone toetse te ondergaan, maar daar is gevind dat hulle op klanke reageer en selfs eenvoudige woorde soos "mama" begin sê het. Die verbeterings was geleidelik, maar die span het berig dat die kinders vier weke later resultate begin toon het voor die eerste toets.

Genetiese oorsake en veroudering

Yilai Xu, die studie se hoofnavorser, het gesê dat deelnemers aan hierdie proef steeds gemonitor sal word, terwyl opvolgstudies op ander mense gedoen sal word. Die span sê dat die goedkeuring van die behandeling in die Verenigde State tussen drie tot vyf jaar kan neem. Soortgelyke geenterapieë is getoets vir genetiese of ouderdomsverwante gehoorverlies.

Boogskutter liefdeshoroskoop vir die jaar 2024