Добрыя навіны для дзяцей з серпападобна-клеткавай анеміяй і генетычнымі захворваннямі крыві, ёсць надзея на лячэнне

 Вядомы лекар заявіў сёння, што серыя клінічных прарываў здзейсніць рэвалюцыю ў лячэнні генетычных захворванняў крыві і падоўжыць працягласць жыцця дзяцей з серпападобна-клетачнай анеміяй і талассеміяй. Лекар рэкамендаваў лячэнне па перасадцы касцявога мозгу

Рабеа Хана, доктар медыцынскіх навук, дзіцячы гематолаг, анколаг і спецыяліст па трансплантацыі касцявога мозгу з клінікі Кліўленда ў ЗША, кажа, што значныя змены ў лячэнні адбудуцца на працягу наступных XNUMX-XNUMX гадоў, у тым ліку значны прагрэс у метадах трансплантацыі касцявога мозгу, геннай тэрапіі і леках. .

Сказаў доктар. Ханна, выступаючы падчас арабскай канферэнцыі па ахове здароўя, якая праходзіла ў Дубаі, сказала, што найбольш распаўсюджаныя метады лячэння ў цяперашні час, якія ўключаюць пераліванне крыві і лекі, палягчаюць сімптомы захворвання і не з'яўляюцца лячэбнымі, адзначыўшы, што многія пацыенты паміраюць у малады ўзрост, і дадаў: Сярэдняя працягласць жыцця дзіцяці з дыягназам серпападобна-клеткавай анеміі складае ўсяго 34 гады, калі яму не будзе праведзена трансплантацыя касцявога мозгу, таму мы павінны забяспечыць лячэбнае лячэнне, і ў цяперашні час няма іншага лячэння, акрамя касцявога мозгу трансплантацыя, і лепшыя вынікі даюцца з касцявога мозгу, ахвяраванага братам ці сястрой».

Доктар патлумачыў. Ганна сказала, што за апошнія некалькі гадоў былі зроблены вялікія поспехі ў галіне трансплантацыі органаў, абапіраючыся на напаўідэнтычных членаў сям'і, як маці або бацька, якія маюць палову генаў дзіцяці, улічваючы, што гэта дае большай колькасці дзяцей магчымасць вылечыцца. замяняючы здаровы касцяны мозг дэфектным касцяным мозгам, які ў іх ёсць.

Новыя метады лячэння будуць прадстаўляць асаблівую цікавасць для многіх арабскіх краін, дзе ўзровень серпападобна-клеткавай хваробы і талассеміі вышэй, чым у Еўропе або Паўночнай Амерыцы. Абедзве хваробы выклікаюць парушэнні ў гемаглабіну, часткі, адказнай за транспарціроўку кіслароду ў эрытрацытах.

Спецыяліст па дзіцячай гематалогіі і трансплантацыі касцявога мозгу клінічнай бальніцы Кліўленда сказаў, што талассемія сустракаецца ў краінах Блізкага Усходу значна вышэй, чым у Злучаных Штатах, што ў сваю чаргу паказвае на тое, што ўзровень серпападобна-клеткавай анеміі некалькі вышэй, асабліва ў Саудаўскай Аравіі і Ён дадаў: «Адзін з кожных 12 чалавек у ААЭ лічыцца носьбітам гена, які выклікае талассемію».

Пацверджана Dr. Ханна сказала, што выпрабаванні асобных трансплантацый касцявога мозгу, Haplo-трансплантацыі, яшчэ знаходзяцца на другім і трэцім этапах, каб праверыць іх эфектыўнасць і пабочныя эфекты, адзначыўшы, што клініка Кліўленда адыграла пэўную ролю ў першапачатковым даследаванні, у якім выкарыстоўвалася мадыфікаваная хіміятэрапія для падрыхтоўкі. пацыентаў для трансплантацыі.

З іншага боку, генная тэрапія з выкарыстаннем ДНК, мадыфікаванай шляхам увядзення функцыянальнага гена для замены мутаваных генаў, якія выклікаюць захворванне крыві, прапануе большыя магчымасці лячэння, чым трансплантацыя касцявога мозгу.

Вынікі даследаванняў, праведзеных падчас першай фазы выпрабаванняў, якія займаліся гэтым аспектам геннай тэрапіі талассеміі, былі "вельмі перспектыўнымі", па словах доктара. Ханна, нягледзячы на ​​тое, што яна знаходзіцца на ранняй стадыі, адзначаючы, што спатрэбіцца некаторы час, перш чым яна стане даступнай для лячэння. Перад Упраўленнем па кантролі за прадуктамі і лекамі ЗША, у той час як іншыя ўсё яшчэ чакаюць адабрэння, і тут трэба адзначыць, што гэта не лячэбныя прэпараты, але яны могуць паменшыць цяжар хваробы».

Заявы д-ра. Ханна падчас свайго выступу перад канферэнцыяй па педыятрыі ў кулуарах Арабскай канферэнцыі па ахове здароўя, дзе ў размове прынялі ўдзел шэраг лекараў з бальніц клінікі Кліўленда, якія абмяняліся і падзяліліся сваімі ведамі і вопытам з удзельнікамі. Варта адзначыць, што клініка Кліўленда мае даўнюю сувязь з арабскай выстаўкай аховы здароўя і канферэнцыі і прапануе акрэдытацыю ў бесперапыннай медыцынскай адукацыі праз спецыялізаваныя курсы, якія праводзяцца падчас канферэнцыі.