Kabar baik untuk anak-anak dengan anemia sel sabit dan penyakit darah genetik, ada harapan untuk obatnya

 Seorang dokter terkemuka hari ini mengatakan bahwa serangkaian terobosan klinis akan merevolusi pengobatan penyakit darah genetik dan memperpanjang harapan hidup anak-anak dengan penyakit sel sabit dan talasemia. Dokter merekomendasikan pengobatan untuk transplantasi sumsum tulang

Rabea Hanna, MD, ahli hematologi anak, ahli onkologi dan spesialis transplantasi sumsum tulang di Klinik Cleveland di AS, mengatakan perubahan signifikan dalam pengobatan akan terjadi selama lima hingga XNUMX tahun ke depan, termasuk kemajuan signifikan dalam teknik transplantasi sumsum tulang, terapi gen, dan obat-obatan. .

kata dr. Hanna, dalam pidatonya pada Konferensi Kesehatan Arab yang diadakan di Dubai, mengatakan bahwa metode pengobatan yang paling umum saat ini, yang meliputi transfusi darah dan obat-obatan, meredakan gejala penyakit dan tidak kuratif, mencatat bahwa banyak pasien meninggal di usia muda, dan menambahkan: Harapan hidup rata-rata seorang anak yang didiagnosis dengan penyakit sel sabit hanya 34 tahun, kecuali ia menjalani transplantasi sumsum tulang, jadi kami harus memberikan pengobatan kuratif, dan saat ini tidak ada pengobatan yang tersedia kecuali sumsum tulang. transplantasi, dan hasil terbaik berasal dari sumsum yang disumbangkan oleh saudara laki-laki atau perempuan.” .

Dr menjelaskan. Hanna mengatakan bahwa beberapa tahun terakhir telah menyaksikan langkah besar di bidang transplantasi organ, dengan mengandalkan anggota keluarga yang setengah identik, sebagai ibu atau ayah, yang memiliki setengah gen anak, mengingat ini memberi lebih banyak kesempatan anak untuk pulih. dengan mengganti sumsum tulang yang sehat dengan sumsum tulang yang rusak yang mereka miliki. .

Perawatan baru akan menjadi perhatian khusus di banyak negara Arab, di mana tingkat penyakit sel sabit dan talasemia lebih tinggi daripada di Eropa atau Amerika Utara. Kedua penyakit tersebut menyebabkan kelainan pada hemoglobin, bagian yang bertanggung jawab untuk mengangkut oksigen dalam sel darah merah.

Spesialis hematologi pediatrik dan transplantasi sumsum tulang di Cleveland Clinic Hospital mengatakan bahwa talasemia terjadi di negara-negara Timur Tengah pada tingkat yang jauh lebih tinggi daripada di Amerika Serikat, yang pada gilirannya menunjukkan bahwa tingkat anemia sel sabit sedikit lebih tinggi, terutama di Arab Saudi dan UEA Dia menambahkan: "Satu dari setiap 12 orang di UEA dianggap sebagai pembawa gen yang menyebabkan thalassemia."

Dikonfirmasi oleh dr. Hanna mengatakan bahwa percobaan pada transplantasi sumsum tulang individu, transplantasi Haplo, masih dalam fase kedua dan ketiga, untuk menguji kemanjuran dan efek sampingnya, mencatat bahwa Klinik Cleveland berperan dalam studi awal yang menggunakan kemoterapi yang dimodifikasi untuk membantu mempersiapkan pasien untuk transplantasi.

Di sisi lain, terapi gen menggunakan DNA yang dimodifikasi dengan memasukkan gen fungsional untuk menggantikan gen yang bermutasi yang menyebabkan kelainan darah menawarkan kemungkinan penyembuhan yang lebih besar daripada transplantasi sumsum tulang.

Hasil studi yang dilakukan selama fase pertama percobaan, yang berhubungan dengan aspek terapi gen untuk talasemia ini, "sangat menjanjikan," menurut Dr. Hanna, meskipun dalam tahap awal, mencatat bahwa itu akan memakan waktu lama sebelum tersedia untuk pengobatan Sebelum Administrasi Makanan dan Obat AS, sementara yang lain masih menunggu persetujuan, dan di sini harus dicatat bahwa ini adalah bukan obat kuratif, tapi bisa mengurangi keparahan penyakit.”

Pernyataan dr. Hanna, dalam pidatonya di depan Konferensi Pediatrik di sela-sela Konferensi Kesehatan Arab, di mana sejumlah dokter dari rumah sakit Klinik Cleveland berpartisipasi dalam pembicaraan, yang bertukar dan berbagi pengetahuan dan pengalaman dengan para peserta. Perlu dicatat bahwa Klinik Cleveland memiliki afiliasi lama dengan Pameran dan Konferensi Kesehatan Arab, dan menawarkan akreditasi dalam melanjutkan pendidikan kedokteran melalui kursus khusus yang diadakan selama konferensi.