Góðar fréttir fyrir börn með sigðkornablóðleysi og erfðafræðilega blóðsjúkdóma, það er von um lækningu

 Áberandi læknir sagði í dag að röð klínískra byltinga muni gjörbylta meðhöndlun erfðafræðilegra blóðsjúkdóma og lengja lífslíkur barna með sigðfrumusjúkdóm og sjónhimnubólgu. Læknirinn mælti með meðferð við beinmergsígræðslu

Rabea Hanna, læknir, blóðmeinafræðingur, krabbameinslæknir og sérfræðingur í beinmergsígræðslu hjá Cleveland Clinic í Bandaríkjunum, segir að verulegar breytingar verði á meðferð á næstu fimm til XNUMX árum, þar á meðal verulegar framfarir í beinmergsígræðslutækni, genameðferð og lyfjum. .

sagði Dr. Hanna sagði í ræðu á arabísku heilbrigðisráðstefnunni sem haldin var í Dubai að algengustu meðferðaraðferðirnar um þessar mundir, sem fela í sér blóðgjöf og lyf, létti einkenni sjúkdómsins og væru ekki læknandi og tók fram að margir sjúklingar deyja kl. ungur aldur, og bætti við: Meðallífslíkur barns sem greinst er með sigðfrumusjúkdóm eru aðeins 34 ár, nema það fari í beinmergsígræðslu, þannig að við verðum að veita læknandi meðferð, og það er engin meðferð í boði sem stendur nema beinmerg ígræðslu, og besti árangurinn kemur frá merg sem bróðir eða systir gefa.“ .

Dr. útskýrði. Hanna sagði að undanfarin ár hafi orðið vitni að miklum framförum á sviði líffæraígræðslna, með því að treysta á hálf eins fjölskyldumeðlimi, sem móður eða föður, sem er með helming gen barnsins, miðað við að þetta gefi fleiri börnum tækifæri til að jafna sig. með því að skipta út heilbrigðum beinmerg fyrir gallaðan beinmerg sem þeir hafa. .

Nýjar meðferðir munu vekja sérstakan áhuga fyrir mörg arabalönd, þar sem tíðni sigðfrumusjúkdóma og sjónhimnubólgu er hærri en í Evrópu eða Norður-Ameríku. Báðir sjúkdómarnir valda óeðlilegum blóðrauða, þeim hluta sem ber ábyrgð á flutningi súrefnis í rauðum blóðkornum.

Sérfræðingur í blóðmeinafræði barna og beinmergsígræðslu á Cleveland Clinic sjúkrahúsinu sagði að hálsbólga komi fram í löndum Mið-Austurlanda með mun hærri tíðni en í Bandaríkjunum, sem bendir aftur til þess að tíðni sigðfrumublóðleysis sé aðeins hærri, sérstaklega í Sádi-Arabíu og Sameinuðu arabísku furstadæmin. Hann bætti við: "Einn af hverjum 12 íbúum í Sameinuðu arabísku furstadæmunum er talinn bera genið sem veldur thalassemiu."

Staðfest af Dr. Hanna sagði að rannsóknir á einstökum beinmergsígræðslum, Haplo-ígræðslu, séu enn í öðrum og þriðja áfanga, til að prófa virkni þeirra og aukaverkanir, og tók fram að Cleveland Clinic gegndi hlutverki í fyrstu rannsókn sem notaði breytta krabbameinslyfjameðferð til að hjálpa til við undirbúning sjúklinga vegna ígræðslu.

Aftur á móti býður genameðferð með DNA breytt með því að setja inn starfhæft gen í stað stökkbreyttu gena sem valda blóðsjúkdómnum meiri lækningarmöguleika en beinmergsígræðsla.

Niðurstöður rannsókna sem gerðar voru á fyrsta áfanga rannsóknanna, sem fjölluðu um þennan þátt genameðferðar fyrir thalassemia, voru „mjög efnilegar,“ að sögn Dr. Hanna, þrátt fyrir að vera á byrjunarstigi, bendir á að það muni taka nokkurn tíma áður en það verður laust til meðferðar. Fyrir matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna á meðan aðrir bíða eftir samþykki og hér skal tekið fram að þetta eru ekki læknandi lyf, en þau geta dregið úr alvarleika sjúkdómsins.“

Yfirlýsingar dr. Hanna, í ræðu sinni fyrir Barnalæknaráðstefnunni á hliðarlínu Arab Health Conference, þar sem fjöldi lækna frá Cleveland Clinic sjúkrahúsum tók þátt í erindinu, sem skiptust á og deildu þekkingu sinni og reynslu með fundarmönnum. Þess má geta að Cleveland Clinic hefur langvarandi tengsl við Arab Health Exhibition and Conference og býður upp á faggildingu í áframhaldandi læknismenntun með sérhæfðum námskeiðum sem haldin eru á ráðstefnunni.