鎌状赤血球貧血と遺伝性血液疾患の子供たちに朗報です。治療法への希望があります

 著名な医師は本日、一連の臨床的進歩が遺伝性血液疾患の治療に革命をもたらし、鎌状赤血球症とサラセミアの子供たちの平均余命を延ばすと述べました。 医師は骨髄移植の治療を勧めました

米国のクリーブランドクリニックの小児血液学者、腫瘍学者、骨髄移植の専門家であるRabea Hanna、MDは、骨髄移植技術、遺伝子治療、薬物療法の大幅な進歩を含め、今後XNUMX年からXNUMX年で治療に大きな変化が起こると述べています。 。

博士は言った。 ハンナは、ドバイで開催されたアラブ健康会議でのスピーチで、血液輸血や薬を含む現在最も一般的な治療法は、病気の症状を和らげ、治癒的ではないと述べ、多くの患者が若年、追加：骨髄移植を受けない限り、シックルセル病と診断された子供の平均寿命はわずか34年であるため、治癒的治療を提供する必要があり、現在、骨髄以外の治療法はありません移植、そして最良の結果は兄弟または姉妹によって寄贈された骨髄から得られます。」

博士は説明した。 ハンナは、これがより多くの子供たちに回復の機会を与えることを考慮して、過去数年間は、子供の遺伝子の半分を持っている母親または父親として、半分同一の家族に依存することによって、臓器移植の分野で大きな進歩を遂げたと述べました健康な骨髄を彼らが持っている欠陥のある骨髄と交換することによって。

新しい治療法は、鎌状赤血球症とサラセミアの発生率がヨーロッパや北アメリカよりも高い多くのアラブ諸国にとって特に興味深いものになるでしょう。 どちらの病気も、赤血球内の酸素輸送に関与する部分であるヘモグロビンに異常を引き起こします。

クリーブランドクリニック病院の小児血液学および骨髄移植の専門家は、サラセミアは米国よりもはるかに高い割合で中東諸国で発生していると述べ、鎌状赤血球貧血の割合は、特にサウジアラビアとアラブ首長国連邦。「UAEの12人にXNUMX人はサラセミアを引き起こす遺伝子の保因者と考えられています。」と彼は付け加えました。

博士によって確認されました。 ハンナ氏は、個々の骨髄移植、ハプロ移植の試験は、その有効性と副作用をテストするために、まだ第XNUMX段階と第XNUMX段階にあると述べ、クリーブランドクリニックが準備を支援するために修正化学療法を使用した最初の研究で役割を果たしたことを指摘しました移植のための患者。

一方、血液疾患の原因となる変異遺伝子の代わりに機能遺伝子を挿入して改変したDNAを用いた遺伝子治療は、骨髄移植よりも治療の可能性が高くなります。

サラセミアの遺伝子治療のこの側面を扱った試験の第一段階で行われた研究の結果は、「非常に有望」であると博士は述べています。 ハンナは、初期段階にありますが、治療に利用できるようになるまでにはしばらく時間がかかることに注意してください。米国食品医薬品局の前に、他の人がまだ承認を待っている間、これらは治療薬ではありませんが、病気の重症度を軽減することができます。」

博士の声明。 ハンナは、アラブ健康会議の傍観者である小児科会議の前でのスピーチ中に、クリーブランドクリニック病院からの多くの医師が講演に参加し、参加者と知識と経験を交換し、共有しました。 クリーブランドクリニックは、アラブ健康展示会および会議と長年の提携関係にあり、会議中に開催される専門コースを通じて継続的な医学教育の認定を提供していることは注目に値します。