Rajo cusub oo dadka qaba thalassaemia, waa maxay daawaynta cusub?

Khabiir caafimaad oo hormuud u ah daawaynta thalassaemia ayaa sheegaysa in 2018 ay wax ka beddeli karto daawaynta xanuunkan hidde-sideyaasha daciifka ah ee saameeya dhiigga. Dr. Rabih Hanna, oo ku takhasusay cudurrada dhiiga carruurta, ku takhasusay kansarka iyo dhuuxa lafta oo ku takhasusay Clinic Cleveland ee Maraykanka, ayaa sheegtay in dhowr horumar oo caafimaad oo dhowaan laga sameeyay dhinaca daawaynta hidde-sidaha ay la macno tahay in daawaynta thalassaemia ay “ku dhowdahay in la gaadho.”

Hadalka Dr. Hanna ayaa yimid munaasabadda maalinta caalamiga ah ee Thalassemia, oo ku beegan siddeedda bisha May ee sannad kasta, taas oo uu ku xaqiijiyay, iyada oo ku saleysan xogta cilmi-baarista ee dhawaan la daabacay, in daawadu "laga yaabo inay noqoto mid jirta", iyada oo la tixgelinayo in hidde-raaca daawaynta ayaa muddo sanado ah muujisay suurtogalnimada in la abuuro awoodda lagu daaweynayo xanuunkan hidde-sideyaasha ah, gaar ahaan marka la gaaro guulo waaweyn oo laga gaaray dhinacyada sayniska aasaasiga ah, waxayna ku dartay: "Waxaan aragnaa in mashruucyadii cilmi-baarista ee ugu horreeyay ee goobtan ay u kobcayaan si macquul ah. hababka daawaynta, iyo dhawrkii bilood ee la soo dhaafay waxaan markhaati ka nahay xog cilmi baaris oo togan oo laga daabacay tijaabooyinka maadooyinka aadanaha, halkaas oo daawaynta hidda-wadaha ay shaqeyso, natiijadu waa joogto, bukaanna ma laha wax saameyn ah oo cabsi leh." Dr. Hanna ayaa rajo ka muujisay in "waxaan si dhab ah u rajaynaynaa in aan horay ugu socono qaab-dhismeed daaweyneed oo wax ku ool ah mustaqbalka la filayo."

Thalassemia waa cudur hidde-side ah oo keena cillad aan caadi ahayn oo ku dhacda hemoglobin ee dhiigga, taas oo ah qayb ka mid ah unugyada dhiigga cas ee ka masuulka ah qaadista ogsijiinta. Saamaynteedu waxay u dhaxaysaa dhiig-yarida, taas oo sababta daal iyo maqaarka oo cirro, dhibaatooyin lafaha iyo beeryarada oo weyn. Falanqaynta culayska dhaqaale ee caalamiga ah ee thalassaemia ayaa lagu qiyaasay in ay jiraan ilaa 280 milyan oo qof oo uu haleelay cudurkan adduunka oo dhan, oo ay ku jiraan ilaa 439,000 oo qof oo la ildaran xanuunka thalassaemia oo aad u daran, waxaana cudurkan uu sababay dhimashada 16,800 bukaan sanadkii 2015-kii.

Thalassemia waxay ku badan tahay bulshooyinka ku nool Bariga Dhexe, Badda Mediterranean-ka, Koonfurta Aasiya iyo Afrika, waxaana inta badan lagu daraa baaritaanka hidda-socodka guurka ka hor ee bulshooyinkan qaarkood.Daawaynta ugu badan ee xaaladaha daran waa dhiig-shubin joogto ah si loo yareeyo calaamadaha. kaas oo soconaya waqti dheer.nolosha oo leh waxyeelooyin. Halka daawaynta kaliya ee hadda loo heli karo thalassaemia ay tahay bedelka dhuuxa lafta, kaas oo lagu samayn karo boqolkiiba yar ee bukaanada.

Xaaladdan oo kale, daaweynta hidde-sidaha ayaa albaabka u furaysa fursado cusub oo lagu daweyn karo oo lagu daweyn karo cudurka, iyadoo la beddelayo qaybaha code-ka hiddaha ee sababa. Bukaanjiifka Thalassemia, mid ka mid ah tijaabooyinka daawaynta ee hadda ka socota lix xarumood oo takhasus leh oo adduunka ah, waxay lahaayeen unugyo asliga ah oo aan qaan-gaarin kuwaas oo laga soo saaray dhuuxa lafta. dhiigga si ay u helaan dariiqa ay dib ugu noqdaan dhuuxa lafta, halkaas oo ay ku qaangaareen oo ay isu beddeleen unugyada dhiigga cas oo soo saara hemoglobin caafimaad leh.

Natiijooyinka, oo lagu daabacay joornaalka New England Journal of Medicine, ayaa muujiyay in daawadu ay si weyn hoos ugu dhigtay tirada dhiigga ku shubista bukaan kasta u baahan yahay. Bukaannada ayaa la kormeeray muddo bil ah bishii Abriil ee la soo dhaafay 42 bilood tan iyo markii la bilaabay daaweynta hidde-socodka, iyadoo tirada dhiigga lagu shubay muddadaas ay hoos u dhacday ilaa 74 boqolkiiba kiisaska cudurrada daran, halka bukaanno badan oo kiisas yar ay sameeyeen. soo noqon maayo Waxay u baahan tahay dhiig ku shubid.

Dr. Hanna waxa ay carabka ku dhufatay in horumarkan caafimaad ay qaadan doonto wakhti si ay u noqdaan kuwo loo heli karo daawayn ahaan, laakiin waxa uu carabka ku adkeeyay in horumarku uu marayo heer "guulaysiga cilmi-baadhistu ay isu beddelaan guulo xagga daaweynta," iyada oo la tixgelinayo in tani" ay rajo dhab ah siinayso bukaanno badan. oo maanta la ildaran thalassaemia.”

Dhanka kale, tignoolajiyada kale ee ballan-qaadka ah ee hadda u soo guuraysa tijaabooyinka bini'aadamka waa CRISPR, ama si joogto ah u kala fogeeya koox-kutlada beddelka ah, qalab wax ka beddeli kara taxanaha DNA-da oo beddeli kara shaqada hidde-sideyaasha. Iyada oo ku saleysan habka difaaca ee laga helo bakteeriyada, qalabka CRISPR wuxuu isku dhejiyaa xudunta hidda-wadaha wuxuuna gooyaa qaybta khaldan ee DNA, halkii uu ku bedeli lahaa mid caafimaad qaba mid buka.

Shirkadda bayotechnoolajiyada ee CRISPR Therapeutics ayaa dhawaan ogolaansho ka heshay masuuliyiinta ay khusayso ee Yurub si ay ugu adeegsato tignoolajiyada tafatirka hidda-wadaha tijaabo lagu dawaynayo thalassaemia, taas oo unugyada wax lagaga beddelayo shaybaadhka, hiddo-wadaha la beddelayna dib loogu celiyo jidhka iyada oo dhiig lagu shubo. Barnaamij kale oo gaar ah oo ka tirsan Jaamacadda Stanford ayaa soo jeedinaya tijaabo lagu daweynayo cudurka sickle cell, cillad hidde-side ah oo la wadaagta waxyaabo badan oo la mid ah thalassaemia, kaas oo isbeddellada hidde-sidaha lagu sameeyo gudaha jirka.

Dr. Hanna waxa ay carabka ku adkeysay in daawaynta ugu weyn ee hadda la heli karo, oo ah dhiig shubista, ay tahay “xal muddo gaaban ah, gaar ahaan dadka qaba cudurrada daran,” iyada oo carabka ku adkeysay in dhiigga lagu shubo laftooda “ay u horseedaan muddo ka dib dhibaatooyin caafimaad, marka loo eego in Birta xad dhaafka ah ee dhiiga waxa ay keentaa in ay dhacaan xanuunada ku dhaca wadnaha iyo beerka, caabuqa iyo lafo-jileecu, taas oo ka dhigaysa dhibaatooyinkan in ay kordhiyaan muddada daawaynta. Waxa uu soo gabagabeeyey in guusha lagu yareynayo ku shubista dhiigga loo baahan yahay si loo ilaaliyo tirada ku habboon ee unugyada dhiigga cas "waa natiijo wax ku ool u ah bukaanka," wuxuuna ku daray: "Fikirka ah in ay jiraan tiro daweyn oo cusub oo hor leh, ma aha daawaynta keli ah, ayaa naga dhigaysa inaan rajayno inaan helno beddelaadyo kiisaska ka mid ah habka daawaynta ee aan waxtar lahayn.