Tšepo e ncha bakeng sa batho ba nang le thalassemia, phekolo e ncha ke efe?

Setsebi se ka sehloohong sa bongaka sa phekolo ea thalassemia se re 2018 e ka fetola phekolo ea lefu lena le fokolisang la lefutso le amang mali. Dr. Rabih Hanna, setsebi sa mafu a mali a bana, setsebi sa oncologist le setsebi sa ho fetisetsa moko oa masapo Setsing sa Cleveland sa United States, o itse letoto la tsoelo-pele ea morao tjena lefapheng la phekolo ea liphatsa tsa lefutso le bolela hore phekolo ea thalassemia “e batla e ka finyelloa.”

Polelo ea Dr. Hanna e ile ea tla ketsahalong ea Letsatsi la Machaba la Thalassemia, le oelang ka la borobeli la May selemo se seng le se seng, moo a ileng a tiisa, ho latela lintlha tsa lipatlisiso tse sa tsoa hatisoa, hore phekolo "e ka 'na ea e-ba teng", ho nahanoa hore liphatsa tsa lefutso. Kalafo e ’nile ea bontša ka lilemo tse ngata monyetla oa ho theha matla a ho phekola Boloetse bona ba liphatsa tsa lefutso, haholo-holo ka katleho ea ho tlōla-tlōla mafapheng a mahlale a motheo, ’me ea phaella: “Re bona hore merero ea pele ea lipatlisiso lefapheng lena e fetoha e sebetsang. mekhoa ea phekolo, ’me likhoeling tse ’maloa tse fetileng re bone boitsebiso bo nepahetseng ba liphuputso bo phatlalalitsoeng ho tsoa litekong tsa batho, moo The gene therapy e sebetsang, liphello ke tsa ka ho sa feleng, ’me bakuli ha ba na litla-morao leha e le life tse tšosang.” Dr. Hanna o ile a hlalosa tšepo ea hae ea hore “ka sebele re lebeletse ho hatela pele ka moralo o atlehang oa phekolo nakong e tlang e lebelletsoeng pele.”

Thalassemia ke lefu la liphatsa tsa lefutso le bakang ho se tloaelehe ha hemoglobin maling, e leng karolo ea lisele tse khubelu tsa mali tse ikarabellang bakeng sa ho tsamaisa oksijene. Liphello tsa eona li tloha ho phokolo ea mali, e bakang mokhathala le letlalo le lerootho, ho ea ho mathata a masapo le spleen e atolositsoeng. Litlhahlobo tsa moroalo oa lefats'e oa moruo oa thalassemia li hakanya hore ho na le batho ba ka bang limilione tse 280 ba tšoaelitsoeng ke lefu lena lefatšeng ka bophara, ho kenyeletsoa batho ba ka bang 439,000 ba tšoeroeng ke mofuta o matla oa thalassemia, mme lefu lena le ile la fella ka lefu la bakuli ba 16,800 ka 2015.

Thalassemia e tloaelehile lichabeng tse phelang Bochabela bo Hare, Mediterranean, Asia Boroa le Afrika, ’me hangata e kenyelelitsoe tlhahlobong ea liphatsa tsa lefutso pele ho lenyalo ho tse ling tsa lichaba tsena. e tšoarellang nako e telele.bophelo le ditlamorao. Le hoja phekolo e le 'ngoe feela ea phekolo e teng hona joale bakeng sa thalassemia ke ho fetisetsa moko oa masapo, o ka etsoang ho karolo e nyenyane ea bakuli.

Tabeng ena, phekolo ea liphatsa tsa lefutso e bula monyetla oa menyetla e mecha ea ho phekola le ho phekola lefu lena, ka ho fetola likarolo tsa liphatsa tsa lefutso tse le bakang. Bakuli ba Thalassemia, ho e 'ngoe ea liteko tsa morao-rao tsa phekolo tse ntseng li etsoa litsing tse tšeletseng tse khethehileng lefatšeng ka bophara, ba ne ba e-na le lisele tsa stem tse sa hōlang tse ileng tsa ntšoa mokong oa bona. mali ho fumana tsela ea ho khutlela mokong oa masapo, moo a ileng a hōla ’me a fetoha lisele tse khubelu tsa mali tse hlahisang hemoglobin e phetseng hantle.

Liphello, tse hatisitsoeng ho New England Journal of Medicine, li bontšitse hore phekolo eo e ile ea fokotsa haholo palo ea tšelo ea mali eo mokuli e mong le e mong a e hlokang. Bakuli ba ne ba behiloe leihlo ka nako eo ka April e fetileng e bileng likhoeli tse 42 ho tloha ha phekolo ea liphatsa tsa lefutso e qala, kaha palo ea tšelo ea mali nakong eo e ile ea fokotseha ka karolo ea 74 lekholong maemong a mafu a matla, athe bakuli ba bangata ba neng ba e-na le maemo a fokolang haholo ba ile ba etsa joalo. ho se kgutle Hloka tshelo ya madi.

Dr. Hanna o ile a hatisa hore tsoelo-pele ena ea bongaka e tla nka nako hore e fumanehe e le phekolo, empa o ile a hatisa hore tsoelo-pele e nakong eo “litlhōlo tsa lipatlisiso li fetohang tlhōlo kalafong,” ha a nahana hore sena “se fana ka tšepo ea sebele ho bakuli ba bangata. ba tšoeroeng ke thalassemia kajeno.” .

Ka lehlakoreng le leng, thekenoloji e 'ngoe e tšepisang e seng e ntse e kena litekong tsa batho ke CRISPR, kapa ho pheta-pheta khafetsa lihlopha tse fapanyetsanang, sesebelisoa se ka fetolang tatellano ea DNA le ho fetola mosebetsi oa liphatsa tsa lefutso. E ipapisitse le mokhoa oa ts'ireletso o fumanoang ho libaktheria, sesebelisoa sa CRISPR se ikenya ka har'a khubu ea lefutso ebe se khaola karolo e fosahetseng ea DNA, ho fapana le ho nkela e phetseng hantle sebaka ka e kulang.

Khampani ea biotechnology CRISPR Therapeutics e sa tsoa fumana tumello ho ba boholong Europe ho sebelisa theknoloji ea ho fetola liphatsa tsa lefutso tekong ea ho phekola thalassemia, moo lisele li tla fetoloa laboratoring ebe liphatsa tsa lefutso tse fetotsoeng li khutlisetsoa 'meleng ka tšelo ea mali. . Lenaneo le leng le arohaneng Univesithing ea Stanford le sisinya teko ea ho phekola lefu la sickle cell, lefu la liphatsa tsa lefutso le arolelanang lintho tse ngata tse tšoanang le thalassemia, moo liphetoho tsa liphatsa tsa lefutso li etsoang ka hare ho 'mele.

Dr. Hanna o ile a hatisa hore phekolo e ka sehloohong e teng hona joale, e leng tšelo ea mali, ke “tharollo ea nakoana feela, haholo-holo ho batho ba tšoeroeng ke lefu le matla,” a hatisa hore tšelo ea mali ka botsona “e lebisa mathateng a bophelo ha nako e ntse e feta, kaha ho fetella ha tšepe maling ho lebisa ho Ho ba teng ha mafu a pelo le sebete, tšoaetso le lefu la ho fokola ha masapo, e leng se etsang hore litla-morao tsena li lelefatse nako ea phekolo.” O ile a etsa qeto ea hore katleho ea ho fokotsa tšelo ea mali e hlokahalang bakeng sa ho boloka palo e loketseng ea lisele tse khubelu tsa mali “ke phello e ntle ho mokuli,” ’me a phaella: “Khopolo ea hore ho na le liphekolo tse ngata tse ncha tse haufi, e seng phekolo e nepahetseng. phekolo e le ’ngoe, e etsa hore re be le tšepo ea ho fumana mekhoa e meng bakeng sa linyeoe tseo ho tsona mokhoa o le mong oa phekolo o sa sebetseng.”