தலசீமியா நோயாளிகளுக்கு புதிய நம்பிக்கை, புதிய சிகிச்சை என்ன?

தலசீமியா சிகிச்சையில் ஒரு முன்னணி மருத்துவ நிபுணர் கூறுகையில், 2018 இரத்தத்தை பாதிக்கும் இந்த பலவீனப்படுத்தும் மரபணு கோளாறுக்கான சிகிச்சையில் புரட்சியை ஏற்படுத்தும். அமெரிக்காவில் உள்ள க்ளீவ்லேண்ட் கிளினிக்கின் குழந்தை ஹீமாட்டாலஜிஸ்ட், புற்றுநோயியல் நிபுணர் மற்றும் எலும்பு மஜ்ஜை மாற்று அறுவை சிகிச்சை நிபுணர் டாக்டர். ரபிஹ் ஹன்னா, மரபணு சிகிச்சைத் துறையில் சமீபத்திய மருத்துவ முன்னேற்றங்கள் தலசீமியாவுக்கான சிகிச்சையானது "கிட்டத்தட்ட அடையக்கூடியது" என்று கூறினார்.

ஒவ்வொரு ஆண்டும் மே எட்டாம் தேதி வரும் சர்வதேச தலசீமியா தினத்தின் போது டாக்டர். ஹன்னாவின் அறிக்கை வந்தது, அதில் அவர் மரபணுவைக் கருத்தில் கொண்டு சிகிச்சை "இருந்திருக்கலாம்" என்று சமீபத்தில் வெளியிடப்பட்ட ஆராய்ச்சித் தரவுகளின் அடிப்படையில் உறுதிப்படுத்தினார். சிகிச்சையானது இந்த மரபணுக் கோளாறிலிருந்து குணப்படுத்தும் திறனை உருவாக்குவதற்கான சாத்தியக்கூறுகளை பல ஆண்டுகளாக சுட்டிக்காட்டுகிறது, குறிப்பாக அடிப்படை அறிவியல் துறைகளில் பரந்த முன்னேற்றங்களை அடைந்ததன் மூலம், மேலும் மேலும் கூறினார்: "இந்த துறையில் முதல் ஆராய்ச்சி திட்டங்கள் சாத்தியமானதாக உருவாகி வருவதை நாங்கள் காண்கிறோம். சிகிச்சை முறைகள், மற்றும் கடந்த சில மாதங்களில், மரபணு சிகிச்சை செயல்படும், முடிவுகள் நிரந்தரமானவை, மேலும் நோயாளிகள் பயமுறுத்தும் பக்கவிளைவுகள் எதுவும் இல்லாத மனிதப் பாடங்களில் மேற்கொள்ளப்பட்ட சோதனைகளில் இருந்து நேர்மறையான ஆராய்ச்சித் தரவு வெளியிடப்பட்டதைக் கண்டோம். டாக்டர். ஹன்னா, "எதிர்வரும் எதிர்காலத்தில் ஒரு பயனுள்ள சிகிச்சை கட்டமைப்புடன் முன்னேற நாங்கள் யதார்த்தமாக எதிர்நோக்குகிறோம்" என்று நம்பிக்கை தெரிவித்தார்.

தலசீமியா என்பது ஒரு மரபணு நோயாகும், இது இரத்தத்தில் உள்ள ஹீமோகுளோபினில் அசாதாரணங்களை ஏற்படுத்துகிறது, இது ஆக்ஸிஜனைக் கொண்டு செல்லும் சிவப்பு இரத்த அணுக்களின் பகுதியாகும். அதன் விளைவுகள் இரத்த சோகையில் இருந்து சோர்வு மற்றும் வெளிர் தோல், எலும்பு பிரச்சினைகள் மற்றும் விரிவாக்கப்பட்ட மண்ணீரல் வரை இருக்கும். தலசீமியாவின் உலகளாவிய பொருளாதாரச் சுமையின் பகுப்பாய்வு, உலகளவில் சுமார் 280 மில்லியன் மக்கள் நோயால் பாதிக்கப்பட்டுள்ளதாக மதிப்பிடப்பட்டுள்ளது, இதில் சுமார் 439,000 பேர் கடுமையான தலசீமியாவால் பாதிக்கப்பட்டுள்ளனர், மேலும் இந்த நோயின் விளைவாக 16,800 இல் 2015 நோயாளிகள் இறந்தனர்.

மத்திய கிழக்கு, மத்திய தரைக்கடல், தெற்காசியா மற்றும் ஆபிரிக்காவில் வாழும் சமூகங்களில் தலசீமியா பொதுவானது, மேலும் இந்த சமூகங்களில் சிலவற்றில் திருமணத்திற்கு முந்தைய மரபணு பரிசோதனையில் அடிக்கடி சேர்க்கப்படுகிறது.கடுமையான நிகழ்வுகளுக்கு மிகவும் பொதுவான சிகிச்சையானது அறிகுறிகளைப் போக்க வழக்கமான இரத்தமாற்றம் ஆகும். இது நீண்ட காலம் நீடிக்கும். தலசீமியாவிற்கு தற்போது உள்ள ஒரே குணப்படுத்தும் சிகிச்சை எலும்பு மஜ்ஜை மாற்று அறுவை சிகிச்சை ஆகும், இது ஒரு சிறிய சதவீத நோயாளிகளுக்கு செய்யப்படலாம்.

இந்த சூழலில், மரபணு சிகிச்சையானது நோய்க்கு காரணமான மரபணு குறியீட்டின் பகுதிகளை மாற்றுவதன் மூலம், நோய்க்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கும் குணப்படுத்துவதற்கும் புதிய சாத்தியக்கூறுகளுக்கான கதவைத் திறக்கிறது. தலசீமியா நோயாளிகள், உலகெங்கிலும் உள்ள ஆறு சிறப்பு மையங்களில் நடந்து வரும் தற்போதைய சிகிச்சைப் பரிசோதனையில், அவர்களின் எலும்பு மஜ்ஜையில் இருந்து பிரித்தெடுக்கப்பட்ட முதிர்ச்சியடையாத ஸ்டெம் செல்கள் இருந்தன.நோயாளிகளின் மஜ்ஜை கீமோதெரபி மூலம் நோயுற்ற மரபணுக்களிலிருந்து, மரபணு மாற்றப்பட்ட செல்கள் மீண்டும் அறிமுகப்படுத்தப்படுவதற்கு முன்பு. இரத்த ஓட்டம் எலும்பு மஜ்ஜைக்குத் திரும்புவதற்கான வழியைக் கண்டறியும், அங்கு அவை முதிர்ச்சியடைந்து ஆரோக்கியமான ஹீமோகுளோபின் உற்பத்தி செய்யும் சிவப்பு இரத்த அணுக்களாக மாறியது.

நியூ இங்கிலாந்து ஜர்னல் ஆஃப் மெடிசினில் வெளியிடப்பட்ட முடிவுகள், சிகிச்சையானது ஒவ்வொரு நோயாளிக்கும் தேவைப்படும் இரத்தமாற்றங்களின் எண்ணிக்கையை கணிசமாகக் குறைத்துள்ளது என்பதைக் காட்டுகிறது. கடந்த ஏப்ரலில் மரபணு சிகிச்சையின் தொடக்கத்திலிருந்து 42 மாதங்கள் வரை நோயாளிகள் கண்காணிக்கப்பட்டனர், ஏனெனில் அந்தக் காலகட்டத்தில் இரத்தமாற்றங்களின் எண்ணிக்கை கடுமையான நோய் நிகழ்வுகளில் 74 சதவீதம் வரை குறைந்துள்ளது, அதே சமயம் குறைவான தீவிர நிகழ்வுகள் உள்ள பல நோயாளிகள் செய்தனர். திரும்ப வரவில்லை இரத்தமாற்றம் தேவை.

டாக்டர். ஹன்னா, இந்த மருத்துவ முன்னேற்றங்கள் சிகிச்சையாகக் கிடைக்க சிறிது நேரம் எடுக்கும் என்று வலியுறுத்தினார், ஆனால் "ஆராய்ச்சியில் வெற்றிகள் சிகிச்சையில் வெற்றிகளாக மாறும்" ஒரு கட்டத்தில் முன்னேற்றங்கள் இருப்பதாக அவர் வலியுறுத்தினார். இது "பல நோயாளிகளுக்கு உண்மையான நம்பிக்கையை அளிக்கிறது" இன்று தலசீமியா நோயால் பாதிக்கப்பட்டவர்கள்.” .

மறுபுறம், இப்போது மனித சோதனைகளில் நகர்ந்து கொண்டிருக்கும் மற்றொரு நம்பிக்கைக்குரிய தொழில்நுட்பம் CRISPR அல்லது வழக்கமான இடைவெளியில் மாற்று கிளஸ்டர் ரிபீட்ஸ் ஆகும், இது டிஎன்ஏ வரிசைகளை மாற்றியமைக்கும் மற்றும் மரபணுக்களின் செயல்பாட்டை மாற்றக்கூடிய ஒரு கருவியாகும். பாக்டீரியாவில் காணப்படும் ஒரு பாதுகாப்பு பொறிமுறையின் அடிப்படையில், CRISPR கருவியானது மரபணுவின் கருவுக்குள் தன்னைச் செருகி, ஆரோக்கியமான ஒன்றை நோயுற்ற ஒன்றை மாற்றுவதற்குப் பதிலாக, DNAவின் தவறான பகுதியை வெட்டுகிறது.

உயிரி தொழில்நுட்ப நிறுவனமான CRISPR தெரபியூட்டிக்ஸ், தலசீமியாவுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான சோதனையில் மரபணு-எடிட்டிங் தொழில்நுட்பத்தைப் பயன்படுத்த ஐரோப்பாவில் உள்ள தொடர்புடைய அதிகாரிகளிடம் இருந்து சமீபத்தில் ஒப்புதல் பெற்றது, இதில் உயிரணுக்கள் ஆய்வகத்தில் மாற்றப்பட்டு, மாற்றப்பட்ட மரபணுக்கள் இரத்தமாற்றம் மூலம் உடலுக்குத் திரும்பும். ஸ்டான்போர்ட் பல்கலைக்கழகத்தில் மற்றொரு தனித் திட்டம் அரிவாள் உயிரணு நோய்க்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான ஒரு சோதனையை முன்மொழிகிறது, இது தலசீமியாவுடன் பல ஒற்றுமைகளைப் பகிர்ந்து கொள்ளும் மரபணுக் கோளாறாகும், இதில் உடலில் மரபணு மாற்றங்கள் செய்யப்படுகின்றன.

டாக்டர். ஹன்னா, தற்போது இருக்கும் முக்கிய சிகிச்சையான இரத்தமாற்றம், "ஒரு குறுகிய கால தீர்வு, குறிப்பாக கடுமையான நோய் உள்ளவர்களுக்கு" என்று வலியுறுத்தினார், இரத்தமேற்றுதலே "காலப்போக்கில் உடல்நலப் பிரச்சினைகளுக்கு வழிவகுக்கும். இரத்தத்தில் இரும்புச்சத்து அதிகமாக இருப்பதால் இதயம் மற்றும் கல்லீரல் நோய்கள், நோய்த்தொற்றுகள் மற்றும் ஆஸ்டியோபோரோசிஸ் போன்றவை ஏற்படுகின்றன, இதனால் இந்த பக்கவிளைவுகள் சிகிச்சை காலத்தை நீடிக்கச் செய்கிறது." இரத்த சிவப்பணுக்களின் சரியான எண்ணிக்கையை பராமரிக்க தேவையான இரத்தமாற்றங்களைக் குறைப்பதில் வெற்றி என்பது நோயாளிக்கு ஒரு நேர்மறையான விளைவு என்று அவர் முடித்தார், மேலும் மேலும் கூறினார்: "அடிவானத்தில் பல புதிய சிகிச்சைகள் உள்ளன, ஆனால் ஒரு ஒரே சிகிச்சையானது, ஒரு சிகிச்சை முறை பயனற்றதாக இருக்கும் சந்தர்ப்பங்களில் மாற்று வழிகளைப் பெறுவதை நம்ப வைக்கிறது.