Vielversprechende Gentherapie zur Wiederherstellung des Gehörs gehörloser Kinder

Vielversprechende Gentherapie zur Wiederherstellung des Gehörs gehörloser Kinder

Eine fortgeschrittene klinische Studie mit Gentherapie hat das Gehör von fünf gehörlos geborenen Kindern wiederhergestellt. Nach sechs Monaten waren die Kinder in der Lage, Sprache zu erkennen und Gespräche zu führen, was Hoffnungen auf eine breitere Nutzung in naher Zukunft weckte, heißt es in einer Veröffentlichung der New Atlas-Website unter Berufung auf die Zeitschrift Science Advances.

Erblicher Zustand

Die Patienten in der Studie litten an einer genetischen Erkrankung namens autosomal rezessive Taubheit 9 (DFNB9), die auf eine Mutation in einem Gen namens OTOF zurückzuführen ist, das das Protein Otoferlin produziert, das bei der Übertragung elektrischer Impulse von der Cochlea zum Gehirn hilft, wo es dies kann als Ton interpretiert werden – aber ohne ihn. Diese Signale werden nie dort ankommen. Da es durch eine einzelne Mutation verursacht wird und keine physische Schädigung der Zellen verursacht, ist DFNB9 nach Ansicht des Teams ein idealer Kandidat für diese Art der Gentherapie.

In der von Forschern der Harvard Medical School, Massachusetts Eye and Ear und Fudan in China durchgeführten Studie umfasst die Gentherapie die Verpackung des OTOF-Gens in virale Träger und die Injektion der Mischung in die Innenohrflüssigkeit. Anschließend suchten die Viren nach Zellen in der Cochlea und fügten das Gen in diese ein, wodurch sie mit der Produktion des fehlenden Autoferlin-Proteins beginnen und das Gehör wiederherstellen konnten.

Cochleaimplantat

An der Studie nahmen auch sechs Kinder im Alter zwischen einem und sieben Jahren teil, deren DFNB9 sie völlig taub gemacht hatte. Vier Patienten wurden mit Cochlea-Implantaten ausgestattet, die das Problem umgingen und es ihnen ermöglichen konnten, Sprache und andere Geräusche zu erkennen. In diesem Fall wurden die Transplantationen gestoppt.

bemerkenswerte Verbesserung

Nach der Gentherapie wurden die Kinder 26 Wochen lang beobachtet. Zu diesem Zeitpunkt zeigten fünf von sechs Kindern eine deutliche Verbesserung, wobei die drei älteren Kinder in der Lage waren, Sprache zu verstehen und darauf zu reagieren, während zwei in der Lage waren, sie in einem lauten Raum aufzunehmen und ein Gespräch am Telefon zu führen. Einige der Kinder waren zu klein, um sich den üblichen Tests zu unterziehen, aber es zeigte sich, dass sie auf Geräusche reagierten und sogar begannen, einfache Wörter wie „Mama“ zu sagen. Die Verbesserungen stellten sich schrittweise ein, aber das Team berichtete, dass die Kinder bereits vier Wochen später vor dem ersten Test erste Ergebnisse zeigten.

Genetische Ursachen und Alterung

Yilai Xu, der leitende Forscher der Studie, sagte, dass die Teilnehmer dieser Studie weiterhin überwacht werden, während Folgestudien an anderen Personen durchgeführt werden. Das Team sagt, dass die Zulassung der Behandlung in den Vereinigten Staaten zwischen drei und fünf Jahren dauern könnte. Ähnliche Gentherapien wurden bei genetischem oder altersbedingtem Hörverlust getestet.

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