კარგი ამბავი ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიისა და სისხლის გენეტიკური დაავადებების მქონე ბავშვებისთვის, არის განკურნების იმედი

 გამოჩენილმა ექიმმა დღეს განაცხადა, რომ კლინიკური მიღწევების სერია რევოლუციას მოახდენს სისხლის გენეტიკური დაავადებების მკურნალობაში და გაახანგრძლივებს ნამგლისებრუჯრედოვანი დაავადებითა და თალასემიით დაავადებული ბავშვების სიცოცხლის ხანგრძლივობას. ექიმმა რეკომენდაცია გაუწია ძვლის ტვინის გადანერგვის მკურნალობას

რაბეა ჰანა, მედიცინის დოქტორი, პედიატრი ჰემატოლოგი, ონკოლოგი და ძვლის ტვინის გადანერგვის სპეციალისტი კლივლენდის კლინიკაში აშშ-ში, ამბობს, რომ მკურნალობის მნიშვნელოვანი ცვლილებები მოხდება მომდევნო ხუთიდან XNUMX წლის განმავლობაში, ძვლის ტვინის ტრანსპლანტაციის ტექნიკის, გენური თერაპიისა და მედიკამენტების მნიშვნელოვანი წინსვლის ჩათვლით. .

თქვა დოქტორმა. ჰანამ, სიტყვით გამოსვლისას დუბაიში გამართულ არაბულ ჯანდაცვის კონფერენციაზე, თქვა, რომ ამ დროისთვის ყველაზე გავრცელებული მკურნალობის მეთოდები, რომლებიც მოიცავს სისხლის გადასხმას და მედიკამენტებს, ათავისუფლებს დაავადების სიმპტომებს და არ არის სამკურნალო და აღნიშნა, რომ ბევრი პაციენტი იღუპება მცირე ასაკი და დასძინა: ნამგლისებრუჯრედოვანი დაავადების დიაგნოზის მქონე ბავშვის სიცოცხლის საშუალო ხანგრძლივობა მხოლოდ 34 წელია, თუ არ ჩაუტარდება ძვლის ტვინის ტრანსპლანტაცია, ამიტომ ჩვენ უნდა ვუზრუნველვყოთ სამკურნალო მკურნალობა და ამჟამად არ არსებობს მკურნალობა ძვლის ტვინის გარდა. ტრანსპლანტაცია და საუკეთესო შედეგი მოდის ძმის ან დის მიერ შემოწირული ტვინისგან.

განმარტა დოქტორმა. ჰანას თქმით, გასული რამდენიმე წლის განმავლობაში მოხდა დიდი წინსვლა ორგანოთა ტრანსპლანტაციის სფეროში, ოჯახის ნახევრად იდენტურ წევრებზე დაყრდნობით, როგორც დედას ან მამას, რომლებსაც აქვთ ბავშვის გენების ნახევარი, იმის გათვალისწინებით, რომ ეს უფრო მეტ ბავშვს აძლევს გამოჯანმრთელების შესაძლებლობას. ჯანსაღი ძვლის ტვინის ჩანაცვლებით იმ დეფექტური ძვლის ტვინით, რომელიც მათ აქვთ.

ახალი მკურნალობა განსაკუთრებით საინტერესო იქნება მრავალი არაბული ქვეყნისთვის, სადაც ნამგლისებრუჯრედოვანი დაავადების და თალასემიის მაჩვენებელი უფრო მაღალია, ვიდრე ევროპასა და ჩრდილოეთ ამერიკაში. ორივე დაავადება იწვევს ჰემოგლობინის დარღვევებს, ნაწილს, რომელიც პასუხისმგებელია სისხლის წითელ უჯრედებში ჟანგბადის ტრანსპორტირებაზე.

კლივლენდის კლინიკის ჰოსპიტალის პედიატრიული ჰემატოლოგიისა და ძვლის ტვინის ტრანსპლანტაციის სპეციალისტმა თქვა, რომ თალასემია ახლო აღმოსავლეთის ქვეყნებში გაცილებით მაღალია, ვიდრე შეერთებულ შტატებში, რაც თავის მხრივ მიუთითებს იმაზე, რომ ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიის მაჩვენებელი ოდნავ მაღალია, განსაკუთრებით საუდის არაბეთში და არაბეთის გაერთიანებულ საემიროებში მან დასძინა: "UAE-ში ყოველი 12 ადამიანიდან ერთი ითვლება თალასემიის გამომწვევი გენის მატარებლად."

დაადასტურა Dr. ჰანამ თქვა, რომ ცდები ცალკეულ ძვლის ტვინის ტრანსპლანტანტებზე, ჰაპლო-ტრანსპლანტებზე, ჯერ კიდევ მეორე და მესამე ფაზაშია მათი ეფექტურობისა და გვერდითი ეფექტების შესამოწმებლად და აღნიშნა, რომ კლივლენდის კლინიკამ ითამაშა როლი საწყის კვლევაში, რომელიც გამოიყენა მოდიფიცირებული ქიმიოთერაპია მომზადებაში დასახმარებლად. პაციენტები ტრანსპლანტაციისთვის.

მეორეს მხრივ, გენური თერაპია დნმ-ის გამოყენებით, რომელიც შეცვლილია ფუნქციური გენის ჩასმით, რათა ჩაანაცვლოს მუტაციური გენები, რომლებიც იწვევენ სისხლის აშლილობას, განკურნების უფრო დიდ შესაძლებლობებს გვთავაზობს, ვიდრე ძვლის ტვინის ტრანსპლანტაცია.

კვლევის პირველ ფაზაში ჩატარებული კვლევების შედეგები, რომლებიც ეხებოდა თალასემიის გენური თერაპიის ამ ასპექტს, იყო "ძალიან პერსპექტიული", ამბობს Dr. ჰანა, მიუხედავად ადრეულ სტადიაზე ყოფნისა, აღნიშნავს, რომ მკურნალობისთვის ხელმისაწვდომი გახდება გარკვეული პერიოდი.აშშ სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის წინაშე, სხვები კი ჯერ კიდევ დამტკიცებას ელოდებიან და აქვე უნდა აღინიშნოს, რომ ეს არის არა სამკურნალო პრეპარატები, მაგრამ მათ შეუძლიათ შეამცირონ დაავადების სიმძიმე“.

დოქტორის განცხადებები. ჰანა, პედიატრიის კონფერენციის წინ გამოსვლისას არაბული ჯანმრთელობის კონფერენციის ფარგლებში, სადაც კლივლენდის კლინიკის საავადმყოფოების რამდენიმე ექიმმა მიიღო მონაწილეობა, რომლებმაც გაცვალეს და გაუზიარეს თავიანთი ცოდნა და გამოცდილება დამსწრეებს. აღსანიშნავია, რომ კლივლენდის კლინიკას აქვს დიდი ხნის კავშირი არაბული ჯანმრთელობის გამოფენასთან და კონფერენციასთან და გთავაზობთ აკრედიტაციას უწყვეტ სამედიცინო განათლებაში კონფერენციის განმავლობაში ჩატარებული სპეციალიზებული კურსების საშუალებით.