ಥಲಸೇಮಿಯಾ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಹೊಸ ಭರವಸೆ, ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಏನು?

ರಕ್ತದ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಈ ದುರ್ಬಲಗೊಳಿಸುವ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು 2018 ಕ್ರಾಂತಿಗೊಳಿಸಬಹುದು ಎಂದು ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಪ್ರಮುಖ ವೈದ್ಯಕೀಯ ತಜ್ಞರು ಹೇಳುತ್ತಾರೆ. ಯು.ಎಸ್‌ನ ಕ್ಲೀವ್‌ಲ್ಯಾಂಡ್ ಕ್ಲಿನಿಕ್‌ನಲ್ಲಿ ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ ಹೆಮಟೊಲೊಜಿಸ್ಟ್, ಆಂಕೊಲಾಜಿಸ್ಟ್ ಮತ್ತು ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕಸಿ ತಜ್ಞರಾದ ಡಾ. ರಬಿಹ್ ಹನ್ನಾ, ಜೆನೆಟಿಕ್ ಥೆರಪಿ ಕ್ಷೇತ್ರದಲ್ಲಿ ಇತ್ತೀಚಿನ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಪ್ರಗತಿಗಳ ಸರಣಿಯು ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು "ಬಹುತೇಕ ಕೈಗೆಟುಕುವಂತಿದೆ" ಎಂದು ಹೇಳಿದರು.

ಡಾ. ಹನ್ನಾ ಅವರ ಹೇಳಿಕೆಯು ಪ್ರತಿ ವರ್ಷ ಮೇ ಎಂಟನೇ ತಾರೀಖಿನಂದು ಬರುವ ಅಂತರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾ ದಿನದ ಸಂದರ್ಭದಲ್ಲಿ ಬಂದಿತು, ಅದರಲ್ಲಿ ಅವರು ಇತ್ತೀಚೆಗೆ ಪ್ರಕಟವಾದ ಸಂಶೋಧನಾ ದತ್ತಾಂಶವನ್ನು ಆಧರಿಸಿ, ಆನುವಂಶಿಕತೆಯನ್ನು ಪರಿಗಣಿಸಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು "ಪ್ರಸ್ತುತವಾಗಿರಬಹುದು" ಎಂದು ದೃಢಪಡಿಸಿದರು. ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಈ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಯಿಂದ ಗುಣಪಡಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ರಚಿಸುವ ಸಾಧ್ಯತೆಯನ್ನು ವರ್ಷಗಳವರೆಗೆ ಸೂಚಿಸಿದೆ, ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಮೂಲಭೂತ ವಿಜ್ಞಾನದ ಕ್ಷೇತ್ರಗಳಲ್ಲಿ ಅಪಾರವಾದ ಚಿಮ್ಮುವಿಕೆಯ ಸಾಧನೆಯೊಂದಿಗೆ, ಮತ್ತು ಸೇರಿಸಲಾಗಿದೆ: "ಈ ಕ್ಷೇತ್ರದಲ್ಲಿನ ಮೊದಲ ಸಂಶೋಧನಾ ಯೋಜನೆಗಳು ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯವಾಗಿ ವಿಕಸನಗೊಳ್ಳುತ್ತಿರುವುದನ್ನು ನಾವು ನೋಡುತ್ತೇವೆ. ಚಿಕಿತ್ಸಾ ವಿಧಾನಗಳು, ಮತ್ತು ಕಳೆದ ಕೆಲವು ತಿಂಗಳುಗಳಲ್ಲಿ ನಾವು ಮಾನವ ವಿಷಯಗಳಲ್ಲಿನ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಂದ ಪ್ರಕಟವಾದ ಸಕಾರಾತ್ಮಕ ಸಂಶೋಧನಾ ಡೇಟಾವನ್ನು ವೀಕ್ಷಿಸಿದ್ದೇವೆ, ಅಲ್ಲಿ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ, ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಶಾಶ್ವತವಾಗಿರುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ರೋಗಿಗಳು ಯಾವುದೇ ಭಯಾನಕ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವುದಿಲ್ಲ. "ಮುಂದಿನ ಭವಿಷ್ಯದಲ್ಲಿ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಚೌಕಟ್ಟಿನೊಂದಿಗೆ ಮುಂದುವರಿಯಲು ನಾವು ವಾಸ್ತವಿಕವಾಗಿ ಎದುರು ನೋಡುತ್ತಿದ್ದೇವೆ" ಎಂದು ಡಾ. ಹಾನ್ನಾ ತಮ್ಮ ಭರವಸೆಯನ್ನು ವ್ಯಕ್ತಪಡಿಸಿದರು.

ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾ ಒಂದು ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯಾಗಿದ್ದು ಅದು ರಕ್ತದಲ್ಲಿನ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್‌ನಲ್ಲಿ ಅಸಹಜತೆಯನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತದೆ, ಇದು ಆಮ್ಲಜನಕವನ್ನು ಸಾಗಿಸುವ ಜವಾಬ್ದಾರಿಯುತ ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣಗಳ ಭಾಗವಾಗಿದೆ. ಇದರ ಪರಿಣಾಮಗಳು ರಕ್ತಹೀನತೆಯಿಂದ ಹಿಡಿದು ಆಯಾಸ ಮತ್ತು ತೆಳು ಚರ್ಮವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತದೆ, ಮೂಳೆ ಸಮಸ್ಯೆಗಳು ಮತ್ತು ವಿಸ್ತರಿಸಿದ ಗುಲ್ಮ. ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾದ ಜಾಗತಿಕ ಆರ್ಥಿಕ ಹೊರೆಯ ವಿಶ್ಲೇಷಣೆಯು ವಿಶ್ವಾದ್ಯಂತ ಸುಮಾರು 280 ಮಿಲಿಯನ್ ಜನರು ರೋಗದಿಂದ ಸೋಂಕಿಗೆ ಒಳಗಾಗಿದ್ದಾರೆ ಎಂದು ಅಂದಾಜಿಸಲಾಗಿದೆ, ಇದರಲ್ಲಿ ಸುಮಾರು 439,000 ಜನರು ತೀವ್ರ ಸ್ವರೂಪದ ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾದಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿದ್ದಾರೆ ಮತ್ತು ಈ ರೋಗವು 16,800 ರಲ್ಲಿ 2015 ರೋಗಿಗಳ ಸಾವಿಗೆ ಕಾರಣವಾಯಿತು.

ಮಧ್ಯಪ್ರಾಚ್ಯ, ಮೆಡಿಟರೇನಿಯನ್, ದಕ್ಷಿಣ ಏಷ್ಯಾ ಮತ್ತು ಆಫ್ರಿಕಾದಲ್ಲಿ ವಾಸಿಸುವ ಸಮಾಜಗಳಲ್ಲಿ ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾ ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಈ ಕೆಲವು ಸಮಾಜಗಳಲ್ಲಿ ವಿವಾಹಪೂರ್ವ ಆನುವಂಶಿಕ ಪರೀಕ್ಷೆಯಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚಾಗಿ ಸೇರಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.ತೀವ್ರವಾದ ಪ್ರಕರಣಗಳಿಗೆ ಸಾಮಾನ್ಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ನಿವಾರಿಸಲು ನಿಯಮಿತ ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆಯಾಗಿದೆ, ಇದು ದೀರ್ಘಕಾಲದವರೆಗೆ ಇರುತ್ತದೆ.ಜೀವನ ಮತ್ತು ಅಡ್ಡ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತದೆ. ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾಕ್ಕೆ ಪ್ರಸ್ತುತ ಲಭ್ಯವಿರುವ ಏಕೈಕ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕಸಿಯಾಗಿದೆ, ಇದನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಶೇಕಡಾವಾರು ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಮಾಡಬಹುದು.

ಈ ಸಂದರ್ಭದಲ್ಲಿ, ಜೆನೆಟಿಕ್ ಥೆರಪಿಯು ರೋಗಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಜೆನೆಟಿಕ್ ಕೋಡ್‌ನ ಭಾಗಗಳನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸುವ ಮೂಲಕ ರೋಗವನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸಲು ಮತ್ತು ಗುಣಪಡಿಸಲು ಹೊಸ ಸಾಧ್ಯತೆಗಳಿಗೆ ಬಾಗಿಲು ತೆರೆಯುತ್ತದೆ. ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾ ರೋಗಿಗಳು, ಪ್ರಪಂಚದಾದ್ಯಂತ ಆರು ವಿಶೇಷ ಕೇಂದ್ರಗಳಲ್ಲಿ ನಡೆಯುತ್ತಿರುವ ಪ್ರಸ್ತುತ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾದ, ಅವರ ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯಿಂದ ಹೊರತೆಗೆಯಲಾದ ಅಪಕ್ವವಾದ ಕಾಂಡಕೋಶಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದರು, ಕೀಮೋಥೆರಪಿ ಮೂಲಕ ರೋಗಪೀಡಿತ ಜೀನ್‌ಗಳಿಂದ ರೋಗಿಗಳ ಮಜ್ಜೆಯನ್ನು, ತಳೀಯವಾಗಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಪುನಃ ಪರಿಚಯಿಸುವ ಮೊದಲು ರಕ್ತಪ್ರವಾಹವು ಅಸ್ಥಿಮಜ್ಜೆಗೆ ಹಿಂದಿರುಗುವ ಮಾರ್ಗವನ್ನು ಕಂಡುಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ, ಅಲ್ಲಿ ಅವು ಪ್ರಬುದ್ಧವಾಗುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ಆರೋಗ್ಯಕರ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್ ಅನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸುವ ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣಗಳಾಗಿ ಮಾರ್ಪಟ್ಟವು.

ನ್ಯೂ ಇಂಗ್ಲೆಂಡ್ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ಮೆಡಿಸಿನ್‌ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟವಾದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು, ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಪ್ರತಿ ರೋಗಿಗೆ ಅಗತ್ಯವಿರುವ ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆಯ ಸಂಖ್ಯೆಯನ್ನು ಗಣನೀಯವಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಿದೆ ಎಂದು ತೋರಿಸಿದೆ. ಆನುವಂಶಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪ್ರಾರಂಭದಿಂದ ಕಳೆದ ಏಪ್ರಿಲ್ 42 ತಿಂಗಳವರೆಗೆ ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಲಾಯಿತು, ಏಕೆಂದರೆ ಆ ಅವಧಿಯಲ್ಲಿ ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆಯ ಸಂಖ್ಯೆಯು ತೀವ್ರತರವಾದ ಕಾಯಿಲೆಯ ಪ್ರಕರಣಗಳಲ್ಲಿ 74 ಪ್ರತಿಶತದಷ್ಟು ಕಡಿಮೆಯಾಗಿದೆ, ಆದರೆ ಕಡಿಮೆ ತೀವ್ರತರವಾದ ಪ್ರಕರಣಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಅನೇಕ ರೋಗಿಗಳು ಮಾಡಿದರು. ಹಿಂತಿರುಗುವುದಿಲ್ಲ ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆಯ ಅಗತ್ಯವಿದೆ.

ಈ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬೆಳವಣಿಗೆಗಳು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿ ಲಭ್ಯವಾಗಲು ಸ್ವಲ್ಪ ಸಮಯ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ ಎಂದು ಡಾ. ಹಾನ್ನಾ ಒತ್ತಿ ಹೇಳಿದರು, ಆದರೆ ಬೆಳವಣಿಗೆಗಳು "ಸಂಶೋಧನೆಯಲ್ಲಿನ ವಿಜಯಗಳು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ವಿಜಯಗಳಾಗಿ ಬದಲಾಗುತ್ತವೆ" ಎಂದು ಅವರು ಒತ್ತಿ ಹೇಳಿದರು, ಇದು "ಅನೇಕ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ನಿಜವಾದ ಭರವಸೆ ನೀಡುತ್ತದೆ" ಅವರು ಇಂದು ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾದಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿದ್ದಾರೆ.” .

ಮತ್ತೊಂದೆಡೆ, ಈಗ ಮಾನವ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಚಲಿಸುತ್ತಿರುವ ಮತ್ತೊಂದು ಭರವಸೆಯ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವೆಂದರೆ CRISPR, ಅಥವಾ ನಿಯಮಿತವಾಗಿ ಅಂತರದ ಪರ್ಯಾಯ ಕ್ಲಸ್ಟರ್ ಪುನರಾವರ್ತನೆಗಳು, ಡಿಎನ್‌ಎ ಅನುಕ್ರಮಗಳನ್ನು ಮಾರ್ಪಡಿಸುವ ಮತ್ತು ಜೀನ್‌ಗಳ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸುವ ಸಾಧನವಾಗಿದೆ. ಬ್ಯಾಕ್ಟೀರಿಯಾದಲ್ಲಿ ಕಂಡುಬರುವ ರಕ್ಷಣಾ ಕಾರ್ಯವಿಧಾನದ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ, CRISPR ಉಪಕರಣವು ಜೀನ್‌ನ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಸ್‌ಗೆ ತನ್ನನ್ನು ಸೇರಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಆರೋಗ್ಯಕರ ಒಂದನ್ನು ರೋಗಗ್ರಸ್ತವಾಗಿ ಬದಲಾಯಿಸುವ ಬದಲು ಡಿಎನ್‌ಎಯ ದೋಷಯುಕ್ತ ಭಾಗವನ್ನು ಕತ್ತರಿಸುತ್ತದೆ.

ಜೈವಿಕ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನ ಕಂಪನಿ CRISPR ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್ ಇತ್ತೀಚೆಗೆ ಯುರೋಪಿನ ಸಂಬಂಧಿತ ಅಧಿಕಾರಿಗಳಿಂದ ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಜೀನ್-ಎಡಿಟಿಂಗ್ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವನ್ನು ಬಳಸಲು ಅನುಮೋದನೆಯನ್ನು ಪಡೆದುಕೊಂಡಿದೆ, ಇದರಲ್ಲಿ ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದಲ್ಲಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆಯ ಮೂಲಕ ದೇಹಕ್ಕೆ ಹಿಂತಿರುಗಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಸ್ಟ್ಯಾನ್‌ಫೋರ್ಡ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯದ ಮತ್ತೊಂದು ಪ್ರತ್ಯೇಕ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮವು ಕುಡಗೋಲು ಕೋಶ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಪ್ರಸ್ತಾಪಿಸುತ್ತಿದೆ, ಇದು ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾದೊಂದಿಗೆ ಅನೇಕ ಹೋಲಿಕೆಗಳನ್ನು ಹಂಚಿಕೊಳ್ಳುವ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಯಾಗಿದೆ, ಇದರಲ್ಲಿ ದೇಹದೊಳಗೆ ಆನುವಂಶಿಕ ಮಾರ್ಪಾಡುಗಳನ್ನು ಮಾಡಲಾಗುತ್ತದೆ.

ಡಾ. ಹಾನ್ನಾ ಅವರು ಪ್ರಸ್ತುತ ಲಭ್ಯವಿರುವ ಮುಖ್ಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾದ ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆಯು "ಕೇವಲ ಅಲ್ಪಾವಧಿಯ ಪರಿಹಾರವಾಗಿದೆ, ವಿಶೇಷವಾಗಿ ತೀವ್ರತರವಾದ ಕಾಯಿಲೆ ಇರುವವರಿಗೆ" ಎಂದು ಒತ್ತಿಹೇಳಿದರು, ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆಯು "ಕಾಲಕ್ರಮೇಣ ಆರೋಗ್ಯ ಸಮಸ್ಯೆಗಳಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ, ರಕ್ತದಲ್ಲಿನ ಕಬ್ಬಿಣದ ಅಧಿಕವು ಹೃದಯ ಮತ್ತು ಯಕೃತ್ತಿನ ರೋಗಗಳು, ಸೋಂಕುಗಳು ಮತ್ತು ಆಸ್ಟಿಯೊಪೊರೋಸಿಸ್ ಸಂಭವಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ, ಇದು ಈ ಅಡ್ಡ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಅವಧಿಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ. ಸೂಕ್ತವಾದ ಸಂಖ್ಯೆಯ ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣಗಳನ್ನು ಕಾಪಾಡಿಕೊಳ್ಳಲು ಅಗತ್ಯವಾದ ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುವಲ್ಲಿ ಯಶಸ್ಸು "ರೋಗಿಗೆ ಧನಾತ್ಮಕ ಫಲಿತಾಂಶವಾಗಿದೆ" ಎಂದು ಅವರು ತೀರ್ಮಾನಿಸಿದರು ಮತ್ತು ಸೇರಿಸಿದರು: "ಅನೇಕ ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ದಿಗಂತದಲ್ಲಿ ಇವೆ, ಆದರೆ ಒಂದು ಒಂದೇ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು, ಒಂದು ಚಿಕಿತ್ಸಾ ವಿಧಾನವು ನಿಷ್ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿರುವ ಪ್ರಕರಣಗಳಿಗೆ ಪರ್ಯಾಯಗಳನ್ನು ಪಡೆಯಲು ನಮಗೆ ಭರವಸೆ ನೀಡುತ್ತದೆ.